当药物走出实验室，进入真实世界，我们如何全面评估其价值？真实世界证据（RWE）正在给出全新答案。

引言
药物获批上市从来不是终点。在复杂多样的临床实际环境中，药物如何表现？真实世界证据（RWE）为此提供了前所未有的洞察力。基于真实世界数据（RWD）（如电子健康档案、医保数据库、医院信息系统等）生成的证据，正在成为完善药物全生命周期管理的关键工具，为药物再评价提供更贴近临床实际的证据支持。 01 什么是真实世界证据再评价？
传统临床试验存在样本量有限、入选标准严格、随访时间较短等局限。基于真实世界证据的再评价则是利用真实世界数据生成的证据，全面评估药物的实际应用价值。
 
这种评价方式的核心在于：在真实临床环境中，观察药物在大规模、多样化人群中的实际使用模式、疗效、安全性及预后，从而弥补传统临床试验的不足。
 
02 为什么需要真实世界证据？
真实世界证据的价值在于其能够回答传统临床试验难以解决的问题：
•更全面的安全性评估：识别罕见不良反应、长期安全性问题。
•更广泛的有效性验证：在年龄、并发症、合并用药各异的真实患者群体中验证疗效。
•更精准的用药指导：优化用药方案，指导个体化治疗。
•更科学的决策支持：为医保目录调整、临床指南制定提供证据。  
03 真实世界证据的应用场景
真实世界证据在药物再评价中发挥着多重作用：
1. 支持监管决策
国家药监局医疗器械技术审评中心自2018年在医疗器械领域开展真实世界数据研究以来，已推动多款临床急需进口医疗器械获批上市。截至2023年，已有2批13个品种被纳入医疗器械真实世界数据应用试点，其中7个品种共9个产品获批上市。到了2025年，通过真实世界数据辅助评价获得国家药监局批准在国内上市的产品总数达到了 21 个。 
2. 拓展适应症范围
通过分析真实世界数据，可以了解医疗器械在不同适应症范围内的表现，为适应症范围的界定提供依据。
3. 优化临床实践
基于真实世界数据的分析，可以了解医疗器械在实际使用中的效果，为临床决策提供参考。
 
04 成功案例：从乐城到全国
案例一：青光眼引流管的加速获批
艾尔建眼科的青光眼引流管产品通过真实世界证据辅助临床评价，于2020年3月获批上市，成为境内首个以真实世界数据获批上市的医疗器械。该产品从申报到获批仅用了不到5个月，相比传统的3-5年审批流程大幅缩短。 案例二：抗癌药的生存获益再发现
利用全国多中心的肿瘤登记数据库，开展某新型抗癌药的真实世界研究，发现其在晚期患者中的生存获益比临床试验中更显著，为扩大其临床应用范围提供了依据。
案例三：罕见病药物评价
2023年9月，泛发性脓疱型银屑病（GPP）被纳入国家第二批罕见病目录，这一决策很大程度上得益于企业通过整合分析医保数据进行的真实世界研究，成功计算出该病在中国的粗患病率和发病率。
 
05 挑战与未来展望
尽管真实世界证据应用前景广阔，但仍面临数据质量、标准统一、隐私保护等挑战。未来需要：
•加强数据治理：建立标准化的数据采集方法，提高数据处理和分析的技术水平。
•完善法规体系：推动相关的法规和政策制定，以保障真实世界证据的合法性和有效性。
•促进多方协作：需要政府、企业、医疗机构和科研机构的共同参与和努力。
 
结语
星捷安集团依托先进的数据分析技术和丰富的临床评价经验，通过整合多源真实世界数据，深度挖掘药物在真实临床环境中的表现，为药物再评价提供科学、全面、可靠的证据支持。
真实世界证据正在重塑药物评价范式，让更多患者早日受益于创新药物。因为每一个用药决策，都关系到患者的健康与生命；每一份真实世界证据，都承载着药物的实际价值与意义。